近日，美国哈佛大学与杰克逊实验室联合团队运用先导编辑技术，在小鼠模型中实现了对儿童交替性偏瘫(AHC)致病基因突变的精准修正。此前，中国上海交通大学医学院松江研究院仇子龙教授团队曾证实，全脑碱基编辑技术能够逆转MEF2C突变小鼠的行为异常。

　　英国《自然》官网8月15日刊文指出，近两年来基因编辑技术持续取得突破性进展，加之在小鼠实验中不断获得积极成果，人类运用基因编辑技术对抗致命脑部疾病已初见曙光。不过，仇子龙等多位专家也强调，要让基因编辑技术真正在人脑中施展“魔法”，科学家们仍需跨越诸多技术鸿沟。

　　有关实验表明基因编辑潜力

　　随着研究不断深入，科学家注意到，癫痫等神经系统疾病与脑内基因突变密切相关。如今，他们正试图将基因编辑的“魔法棒”指向人类最复杂的器官——大脑。

　　今年7月21日，《细胞》杂志发表了哈佛大学刘如谦团队与杰克逊实验室凯瑟琳·露特兹团队的重要成果。他们采用先导编辑技术，在AHC模型小鼠中实现了85%的突变修正率。AHC这种罕见神经疾病通常在婴儿期发作，患者会突然出现持续数分钟至数日的瘫痪，伴随肌张力障碍等症状，甚至引发致命癫痫。

　　经过治疗的小鼠大脑内蛋白功能恢复正常，癫痫发作频率显著降低，生存期延长两倍多，运动与认知能力也获得明显改善。

　　无独有偶，仇子龙团队与复旦大学程田林团队利用CRISPR技术另一分支——碱基编辑，成功矫正了MEF2C基因突变小鼠的异常行为。MEF2C突变会导致人类儿童出现癫痫、智力障碍及语言发育迟缓。结果显示，这种基因编辑技术恢复了小鼠模型多个脑区的MEF2C蛋白水平，并逆转了MEF2C突变小鼠的行为异常，为治疗单碱基突变引发的脑疾病开辟了新途径。